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2018年年初，6名科學(xué)家在《科學(xué)》雜志上聯(lián)名發(fā)表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發(fā)展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態(tài)度并預(yù)言下藥物發(fā)展的下一個階段將是基因療*是一種罕見遺傳病，患者出生就患有基因突變引起的神經(jīng)元喪失，導(dǎo)致無法控制肌肉運動，終肌肉萎縮，失去行動甚至呼吸的能力。2014年Camille的父母發(fā)現(xiàn)她無法直立，隨后被診斷為SMA。在接受了Spinraza的治療以后，Camille的病情得到了良好的控制，甚至可以自由走動，并在臉書上更新自己的治療狀態(tài)。3結(jié)言【查看全文】
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鑒定出一種激活NLRP3炎性體的信號通路，有望治療多種慢性炎癥性疾病
炎癥是身體自然愈合過程的一部分。但是當(dāng)它變成慢性時，它會導(dǎo)致癌癥、阿爾茨海默病和其他疾病。在對細胞應(yīng)激、組織損傷或傳染性病原體產(chǎn)生的不同信號作出反應(yīng)時，炎性體（inflammasome）---基于蛋白的分子機器---觸發(fā)炎癥產(chǎn)生。在一項新的研究中，來自美國加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員鑒定出一種激活參與多種嚴(yán)重的慢性炎癥性疾病的NLRP3炎性體的信號通路。相關(guān)研究結(jié)果于2018年7月25日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“NewmitochondrialDNAsynthesisenabl【查看全文】
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Nature：再也不怕DNA斷裂了！新途徑解決CRISPR效率問題！
CRISPR/Cas9技術(shù)問世以來，迅速成為生物科學(xué)領(lǐng)域的游戲規(guī)則改變者，7月31日，個成功將CRISPR/Cas9搜索功能用于實踐的生物技術(shù)初創(chuàng)公司-MammothBiosciences贏得了2300萬美元融資，更是讓CRISPR/Cas9技術(shù)進入烈火油烹的境界。然而，該技術(shù)導(dǎo)致雙鏈DNA的斷裂，一度成為阻礙CRISPR/Cas9技術(shù)發(fā)展的絆腳石。近日，學(xué)術(shù)期刊《NatureGenetics》發(fā)表的一篇文章表示科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了CRISPR/Cas9的第三條作用途徑！而且這條途徑中還存在可以修復(fù)斷【查看全文】
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新型基因編輯技術(shù)“PNAs”與“CRISPR”一決高下
據(jù)估計，每年800萬兒童患有嚴(yán)重的遺傳疾病或出生缺陷。妊娠期間可以通過羊膜穿刺術(shù)檢測胎兒是否患有遺傳疾病，但是，在出生前沒有醫(yī)療選擇可以糾正這些遺傳錯誤。胚胎發(fā)育早期，許多干細胞快速分裂?！叭绻覀兡茉琰c糾正一個基因突變，就能顯著地減少突變對嬰兒發(fā)育的影響，甚至可以*這種疾病，”卡耐基梅隆大學(xué)醫(yī)學(xué)院化學(xué)教授DanithLy說。研究人員采用Ly課題組研發(fā)的基于肽核酸（peptidenucleicacids，PNAs）的基因編輯技術(shù)，使用FDA批準(zhǔn)的納米顆粒將與供體DNA配對的PNA分子遞送至遺傳突【查看全文】
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癌癥的治療中，藥物治療是一個很重要的環(huán)節(jié)，有效的抗癌藥物的使用，可以幫助患者獲得更長的生存時間，擁有活下來的希望。隨著新藥不斷出現(xiàn)，人們對抗癌藥的要求不再僅局限于治療腫瘤，還期待能大限度地降低毒副作用，改善生存質(zhì)量。8月2日，《Nature》發(fā)表的一篇文章重磅推出了一類新型抗癌藥物，該藥物可以使癌細胞永遠沉眠，而且在阻止腫瘤生長和擴散的同時不破壞細胞的DNA！這意味著廣大癌癥患者*擺脫癌癥及其治療毒副作用不再是天方夜譚！我們知道，傳統(tǒng)的*、放療多是通過引發(fā)癌細胞不可逆的DNA損傷來治療腫瘤，但是【查看全文】
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Science：血清中的特殊蛋白網(wǎng)絡(luò)或會影響機體衰老
近日，一項刊登在雜志Science上的研究報告中，來自冰島和美國的研究人員通過研究進行了一項特殊的血清調(diào)查，結(jié)果發(fā)現(xiàn)了能參與機體衰老過程的多個蛋白網(wǎng)絡(luò)。圖片來源：WikimediaCommons此前研究中，研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)，當(dāng)年老的小鼠機體的血液系統(tǒng)與年輕的老鼠相連接時，老年小鼠或會經(jīng)歷與年齡相關(guān)器官退化方面的改善，因此研究人員就推測，機體老化或許是由血液中的某些成分誘發(fā)的，為此研究人員就想通過研究機體循環(huán)系統(tǒng)中的蛋白質(zhì)來檢測這一假設(shè)。這項研究中，研究人員對來冰島5457名個體機體的血液樣本【查看全文】
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Nature：利用CRISPR讓一個靶基因在一天之內(nèi)經(jīng)歷整個進化過程
生命是極其多樣化的。通過服用抗生素來阻止感染或使用酵母釀造啤酒，我們正在使用通過自然進化產(chǎn)生的有用產(chǎn)品和過程。但是，當(dāng)我們想要的性狀在自然界中無法找到時會發(fā)生什么？在一項新的研究中，來自美國加州大學(xué)伯克利分校創(chuàng)新基因組學(xué)研究所的研究人員開發(fā)出一種利用進化力量的變革型新方法。相關(guān)研究結(jié)果于2018年8月1日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“CRISPR-guidedDNApolymerasesenablediversificationofallnucleotidesinatunablewi【查看全文】
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導(dǎo)讀美國哈佛大學(xué)DavidR.Liu課題組創(chuàng)新性的開發(fā)了基于CRISPR/Cas9的單堿基編輯器（baseeditor,BE），有效地解決了修復(fù)致病基因點突變難題。CRISPR/Cas9基因組編輯系統(tǒng)來源于簡單的細菌免疫系統(tǒng)組分，經(jīng)過改造后可在真核細胞中實現(xiàn)高度靈活且特異的基因組編輯。該系統(tǒng)是單RNA(single-guideRNA,sgRNA)介導(dǎo)的核酸酶系統(tǒng)，通過靶點特異的CRISPRRNA(crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導(dǎo)Cas9蛋白至特定的切割位點進行切割，然后通過經(jīng)典的非同【查看全文】
