罕見病基因療法的機(jī)遇及挑戰(zhàn)

2018年年初，6名科學(xué)家在《科學(xué)》雜志上聯(lián)名發(fā)表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發(fā)展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態(tài)度并預(yù)言下藥物發(fā)展的下一個階段將是基因療*是一種罕見遺傳病，患者出生就患有基因突變引起的神經(jīng)元喪失，導(dǎo)致無法控制肌肉運(yùn)動，終肌肉萎縮，失去行動甚至呼吸的能力。2014年Camille的父母發(fā)現(xiàn)她無法直立，隨后被診斷為SMA。在接受了Spinraza的治療以后，Camille的病情得到了良好的控制，甚至可以自由走動，并在臉書上更新自己的治療狀態(tài)。

3結(jié)言

面對罕見病基因療法的定價，我們似乎無法用傳統(tǒng)的藥物定價策略來衡量。天平的兩端，一端是藥物研發(fā)的可持續(xù)性發(fā)展，另一端是患者的強(qiáng)烈需求，如何平衡，很多時候只能交給市場。另一款UniQure公司獲批的基因療法Glybera，因?yàn)樵跉W洲100萬美元的定價少有人問津而黯然退出市場。盡管如此，越來越多基因療法的成功定將使患者受益。

國內(nèi)罕見病政策的一路綠燈，勢必會刺激新一波的研發(fā)熱情，而海外成熟基因療法的引進(jìn)則是快速度造?；颊叩慕輳健?月，美柏醫(yī)健，攜手海外前沿的基因療法企業(yè)，在波士頓等您，一起迎接這場2018年生物技術(shù)的盛宴！

參考資料：罕見病基因療法產(chǎn)業(yè)圖譜

本期作者：任曉遠(yuǎn)

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