醫(yī)學的下一個開拓地: 心血管病

2015年，奧巴馬宣布啟動“藥物計劃”時，科學家和醫(yī)學研究人員十幾年的工作得到了認可。這些工作致力于發(fā)現(xiàn)疾病遺傳因素和特定通路以實現(xiàn)治療目的。時至今日，醫(yī)學在一系列治療領(lǐng)域，尤其是腫瘤，都取得了可觀的成績。

雖然在癌癥治療方面取得了顯著進展，但對于世上zui大的殺手——心血管疾病方面，醫(yī)學取得的進展要少得多。然而，有理由相信，心血管疾病的治療將會聚焦于高度個體化的因素。

迄今為止

精密醫(yī)學的核心是應用個體的信息：基因、基因表達的蛋白、預防，診斷和治療的*環(huán)境。

在藥物發(fā)現(xiàn)中，醫(yī)學是對特定病癥和患者群體同質(zhì)性和異質(zhì)性深入理解的應用。在理解疾病表征之下的統(tǒng)一性質(zhì)后，有針對性的治療可以被發(fā)現(xiàn)和研發(fā)。

在*中，醫(yī)學的路徑得到了zui廣泛和成功的應用。腫瘤現(xiàn)在經(jīng)常被深入分析，以在選擇治療方法之前明確其病因和基因譜。Keytruda獲準上市，用于治療治療一類共通惡性基因突變的實體瘤患者，而不受腫瘤為止的影響。Kymriah是一種CAR-T療法，用患者自身經(jīng)過基因修飾的T細胞特異殺傷白血病細胞。這是醫(yī)療用于治療癌癥所取得成績的兩大實例。

醫(yī)學方法也顯示了對某些罕見病治療的拉動。zui顯著的例子是治療囊性纖維化，確定基因突變不經(jīng)可以指引應用獲批的治療方法，還可以預測治療的預后。

心臟病領(lǐng)域迎頭趕上

心臟病學在醫(yī)療領(lǐng)域進展緩慢，主要是因為心臟病專家迄今為止主要致力于改變導至冠狀動脈和外周動脈疾病的環(huán)境因素，如吸煙、肥胖、缺乏運動。這些可干預的風險因素通過大樣本人群登記得以確定，并在降低心血管的發(fā)病率和死亡率方面取得了豐碩的成果。

然而，心臟病的治療仍亟需創(chuàng)新性的方法。心血管疾病仍然是世界上zui大的殺手，但2017年FDA授予的突破性認證中，只有2％是用于治療心血管或腎臟疾病的藥物，而用于*的藥物則占則近30％，血液病治療占20％。

這可能即將改變，很大程度上是因為激勵已經(jīng)存在。醫(yī)學方法正在確定*的患者類型，確定與發(fā)病基礎(chǔ)相關(guān)的分子靶點，找到可用于評估心血管藥物研發(fā)早期效果的生物標志物。這些進展使得生物技術(shù)和制藥公司更容易以針對性的方式開發(fā)心血管藥物，臨床試驗可能只需要數(shù)百名患者而不是數(shù)千名患者，以在特定類型患者中證明安全性和有效性。

工業(yè)界已經(jīng)在一些解決方案上展開合作。就在去年，美國心臟協(xié)會設(shè)立了醫(yī)學平臺，允許世界各地的研究人員和醫(yī)生使分享來自機構(gòu)的大量心血管病數(shù)據(jù)。這些機構(gòu)包括，Cedars-Sinai心臟研究所，杜克臨床研究所和斯坦福大學。

遺傳性心血管疾病——如肥厚型、限制型和擴張型心肌病、遺傳性心律紊亂、LongQT綜合征和Brugada綜合征、家族性高脂血癥，以及導至血管疾病的遺傳疾病，如馬凡氏綜合征，已成為產(chǎn)學研合作的shou選目標，以期在診斷和治療方面有新突破。

心肌病因其遺傳因素已經(jīng)明確，為此類研究提供了一個案例。例如，俄勒岡健康科學大學（ Oregon Health Sciences University ）正在研發(fā)一種利用基因編輯治療肥厚型心肌病。另一個合作的例子是SHaRe，一個臨床和實驗室數(shù)據(jù)庫。世界各地研究機構(gòu)的人員向這個數(shù)據(jù)庫提交數(shù)據(jù)，用于更好地理解心肌病患者的遺傳病理、共通性和差異性。

這些工作推動了醫(yī)學針對特定心臟病癥的發(fā)展，也為其他心血管疾病的有效研究和治療提供了藍圖。

期待未來

正如醫(yī)學實踐中的任何重大變化一樣，醫(yī)學將慢慢在心臟病領(lǐng)域取得其地位。但近期在其他領(lǐng)域取得的驚人進展表明找到特定類型的患者，給予針對性的治療所具有的潛力。在心血管疾病中，醫(yī)學可能會帶來亟需的創(chuàng)新，并有潛力變革治療心臟病的方式。(生物谷）